缩短政策红利到基层的“反射弧”

记者在基层采访发现，买不到药、救治费用高昂，成了罕见病患者的“生死考验”。

有些药患者人数太少，药企不愿生产，患者无药可用。

张抒扬说，首批罕见病目录收录的121种疾病中，39种疾病有药可用，一共有54种药。其中，在国内上市的药品29个，能治疗21种疾病。还有大部分罕见病无药可用。

有些罕见病药品价格昂贵，让患者望而生畏。北京大学人民医院儿科主任秦炯说，在美国，罕见病患者每年的平均治疗费用为13．7万美元，其中很大比例是药费。

在武汉儿童医院，1岁多的小宇哲安静地躺在妈妈怀里，巴掌大的小脸被口罩遮住了一大半，小手上扎着留置针。小宇哲已经在医院里住了近5个月。

“郎格罕氏组织细胞增生症——我和他爸爸听到医生的诊断后都懵了，两个人坐在外面抱着手机查，查出来以后又抱着孩子哭。”宇哲妈妈掰着指头算，从入院到现在，已经花了11万多元，“听说后续治疗还要花10万多元。”

“克拉屈滨，一针7000多元，一个疗程要用5支，后续要3、4个疗程。这还不包括其他治疗药物的费用。”医院肿瘤科副主任李晖说，宇哲的这个病不能算白血病，跟实体瘤也靠不上边，大病救助的政策他都享受不到。这次国家公布了罕见病目录，最近又大幅调低了这些罕见病药品的税负，价格也应该会随之调低，这就给像宇哲妈妈这样的罕见病患者家属带来一丝希望。

由于罕见病的用药量较少，企业研发药品的投入较大等原因，国内生产的罕见病药往往缺乏，或者价格比较昂贵。但这种情况陆续得到改善。

广东省医学会罕见病学分会主任委员、广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任刘丽教授举例，以前想获得治疗罕见病的药物，通过正规渠道根本买不到。患者想尽办法买到药后，医院也不敢给病人用。“随着一系列的政策出台，纳入罕见病目录的一些治疗药物，通过绿色通道，已快速进入中国市场。” 

记者在广东、安徽、湖北等地采访了解到，国家谈判的17种抗癌药政策落地，患者能够享受医保报销待遇。安徽省医保局介绍，在确保国家谈判17种抗癌药政策落地的同时，安徽在2018年年底又针对另外13种抗癌药实施带量采购，这13种药品价格平均降幅达39．52％。例如，降幅最大的药品为治疗非小细胞肺癌的吉非替尼片，从一盒1000多元降到400多元。

群众热盼的还有哪些“药方”？

在基层，重大疾病患者用药还有哪些热切的盼望？

——加强新药研发，提高患者用药的“可及性”。

保障“孤儿药”供给是罕见病患者“保命”的基础。

来自北京、广州的罕见病专家认为，对罕见病来说，很多罕见病患者容易早期致残、年轻死亡已经是不争事实，医院先把药买来是当务之急。

李晖等专家认为，对罕见病的治疗主要还是依靠药物，药品花费在罕见病患者的主要医疗支出中所占比例往往达80％甚至更高。进口环节税收优惠，给罕见病药物市场带来了积极影响。要想让罕见病患者用得起高端药，根本解决之道还是要加强自主药物生产研发。

安徽医科大学第一附属医院妇科主任颜士杰认为，“孤儿药”需要国家政策扶持，定向生产，减免税费，同时建立国家储备体制和报警机制，及时调剂供需。

——加快完善癌症等重大疾病诊疗体系，推进罕见病、癌症筛查和早诊早治，努力降低死亡率。

早筛查、早治疗是第一道防线——据临床统计，八成以上的罕见病都是遗传导致的。北京儿研所主任医师李龙认为，建立产前筛查、儿童体检等机制，是防治罕见病最低廉高效的手段。此外，在全国范围内完善对罕见病的规范诊疗，尤其加强预防性治疗，可提前预防，减少罕见病致残致死。

刘丽认为，组建国家罕见病协作网，就是为了让罕见病诊治相对集中和双向转诊，减少误诊、误治，给予已发病的罕见病患者更合适的诊治方案。

——优化医疗保障体系。临床专家认为，一些靶向药、免疫疗法等成本高昂，需要尽快建立多层次保障体系和多元付费体系。

中国医疗保险杂志社社长郝春彭认为，要建立多层次的医疗保障制度，通过医疗救助和公益慈善进行社会兜底，通过商业保险进行多样高端层次的补充，保证人们对医疗的不同层次需求。

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