血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。简单来说就是出血止不住,甚至没有外伤也会自发性出血。所以血友病和其他罕见病一样,对人的生命构成很大的威胁。

治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业进行研发生产,这些药被称为“孤儿药”。今年年中,国家卫生健康委员会等五部门联合发布《第一批罕见病目录》,涉及121种疾病,血友病就被收入其中。目录将加速“孤儿药”在国内的上市,国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发“孤儿药”,为罕见病患者提供更多、有效、可负担的治疗手段,从而改善罕见病患者的生活质量。

国家药监局日前宣布,用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市,A型血友病群体将因此受益。这款药物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者进行常规预防性治疗,以防止出血或降低出血发生的频率,这也是目前第一个降低注射治疗频率、可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。

那么,这种进口特效药有哪些作用?和传统疗法相比有哪些不同?病人有能否快速收获新药带来的好处呢?

新药适应症为A型血友病:患者每周注射一次,出血风险降低87%

这次国家药监局批准的艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病诊疗中心主任雷平冲介绍说,血友病主要分为两种类型,血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。

雷平冲:“ A型血友病就是缺Ⅷ因子,凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一个出血性疾病,它主要是关节或肌肉、内脏出血为主,最重要的危害就是致残或者致死。”

国家药监局方面介绍,艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发,是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体,可促进凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血。

据了解,A型血友病是临床上最常见的种类,约占血友病总人数的80%-85%。长期以来,A型血友病患者采取预防性注射凝血因子来替代治疗,每周需要2-3次静脉注射,而且约有10%-30%的患者会出现凝血因子Ⅷ抑制物(抗体),即对凝血因子注射不再应答。

雷平冲:“在既往的时候,我们要给他进行脱敏治疗,他不是有抗体吗,就是对抗体把它浓度降下来。这种脱敏治疗成本很大,成功率也不高。一般都是12岁以下的小孩儿,如果脱敏的话还可以,脱敏以后要长期的、规定的做预防治疗,否则的话他会再次产生抗体,一旦产生了,再脱敏就不管用了。”

而此次艾美赛珠单抗获批的适应症便为存在抗体的危重A型血友病,相关的两项国际多中心临床试验HAVEN1、HAVEN2研究表明,符合条件的患者每周注射一次药物皮下注射,相比不注射的患者而言,出血风险降低87%。

雷平冲:“Ⅷ因子其实是个中介,它主要是在凝血里面辅助IX因子活化X因子,Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通过抗体的作用把两个链接到一起来,活化X因子,但它作用机制不一样,它是通过抗体产生的,对那些有抑制物的病人效果就特别好。”

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