不仅疗效显著

不良反应也相对较轻

那么，应用自体靶向CD9 CAR-T细胞治疗法，不良反应大不大？在治疗过程中，是否具有很高风险？

毛建华教授表示，从目前的情况看，CAR-T细胞治疗不良反应相对较轻，20例患者均未出现输注时过敏反应。CAR-T治疗最常见的不良反应是患者在细胞回输后第7-10天可能会出现发热、恶心、乏力等不适，给予退热药物对症治疗即可。同时，有3例患者出现轻-中度神经系统症状，给予对症治疗后也很快好转。

也许正是因为不良反应相对较轻，患儿们在治疗后恢复都较快，很少提及治疗中的痛苦，纷纷对未来生活充满期待。

“之前吃药太苦了，难以下咽，我最希望的就是通过治疗可以不用再吃药，现在如愿了。出院后希望能够好吃好喝的，不用再忌口，好想吃辣条。”一个被SLE折磨了四年多的十六岁女孩说。

一个同样被SLE折磨了将近4年的15岁大男孩，在CAR-T细胞回输半个多月后，脸上的皮疹已明显消退，整个人看起来精神、帅气了很多，在谈及最迫切的愿望时，也是“好好吃一顿”：“每次吃了药都会恶心、呕吐，整个人非常难受，这几年一直是这样，所以非常希望自己能够停药。”

“SLE给患儿带来的不仅有疾病折磨，还有长期服药、经常复诊、饮食忌口等多种烦恼，他们在治疗后显现对更加美好生活的向往，说明身体好转、食欲增加。”毛建华教授表示，项目开展的初衷，就是想通过科技的进步，造福这些深受疾病折磨的孩子，让他们可以好好吃饭、重新上学、重启人生，过上正常同龄儿童一样的生活，是对临床工作者最好的鼓励。

研究团队已备好“粮草”

更广范围向红斑狼疮发起“阻击”

毛教授透露，随着020号病例实现CAR-T细胞回输，今年年初发起的“靶向CD19 嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）治疗难治性儿童系统性红斑狼疮（cSLE）”临床研究宣告顺利完成。

接下去，研究团队将“乘胜追击”，对SLE发起更广范围的“阻击”，造福更多的患者。目前，新的研究项目“通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮”研究（靶向CD19 嵌合抗原受体T淋巴细胞治疗难治性儿童系统性红斑狼疮的临床研究）已基本准备完成，预计将在10月中旬正式启动。

他表示，通用型CAR-T又称同种异体CAR-T，与首期研究项目的自体CAR-T相比，是从健康供者体内采集T细胞，并在体外通过基因工程技术改造后大规模扩增，制备成现货型的细胞药物。由于其来源于健康供者，不受患者T细胞数量和质量影响，制备成功率高，同时也进一步拓展了CAR-T细胞疗法治疗SLE的应用范围，因为有些人不适合单采或者不具备单采的条件。

“我们的目标不只是把CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮，还希望把这种技术应用于其他严重疾病，给更多患者带去希望。”

毛建华教授表示，从今年7月开始，研究团队已经面向全国发起ANCA相关性血管炎（AAV）患者和多药耐药型激素耐性肾病综合征（MDR-SRNS）的临床试验，符合条件的患者可以入组。

尽管CAR-T细胞疗法成本昂贵，市价达百万，但患儿入组该临床试验后，有科研经费支撑，相关企业（重庆精准生物）提供免费服务，患儿家庭只需支付CAR-T细胞疗法之外的常规医疗费用，负担大大减轻。

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