“我们已经为20名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者开展CAR-T治疗，全部患儿的症状都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制剂。这是目前为止全球最大队列相关研究，也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”

10月8日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心，浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授介绍了有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。

SLE是自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，常侵犯多系统和多脏器，可能产生严重的并发症甚至死亡。对于儿童患者而言，临床表现比成人更复杂，且预后更为严重。

浙大儿院自今年3月份开展国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，截至目前已完成20例，包括16例女孩和4例男孩，年龄从6岁8个月-19岁，病程最短4月，最长11年。

第1例CAR-T细胞回输时间为2024为3月12日，第20例CAR-T细胞回输时间为2024年10月4日，期间仅花了不足7个月的时间，成为目前应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗难治性SLE患儿最多的医院。

患儿来自全国各地

目前都已停用激素及免疫制剂

毛建华教授介绍，第一位接受CAR-T治疗的是个12岁女孩，三年多前确诊系统性红斑狼疮，脸上反复出现蝴蝶斑，身上经常有皮疹反复。

2⽉8⽇，她入组到红斑狼疮CAR-T治疗临床研究项⽬；2⽉22⽇，研究团队对她完成T细胞单采；3⽉12⽇，经过CAR-T处理后的细胞被回输到患儿体内。3月27日，回输半个月后，已停用一切药物，尿蛋白明显减少，⽪疹和⼝腔溃疡都没有新发，患儿顺利出院。10月8日，回输不到7个月，血清学dsDNA偏高，但脸上皮疹、蛋白尿都已消失，基本没有狼疮临床症状，达到临床缓解。9月份，患儿已回到学校开始上学。

“这个女孩今年3月顺利出院的消息得到广泛关注后，山东、山西、宁夏、河北、福建、新疆等全国各地的SLE患儿慕名前来，路途遥远的跨越了数千公里。”毛建华教授说，这些患儿都是经过多种药物治疗后（最多的9种）仍处于SLE中重度活动的患儿，SLEDAI-2K评分为8-23分。

“治疗后，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制剂，部分病人SLEDAI-2K评分转为0分，其余病人病情均有显著好转，意味着孩子的生活质量将有非常大的提升，可以回归到正常的生活。”

毛建华教授介绍，CAR-T细胞疗法是嵌合抗原受体T细胞疗法的简称。它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，从而消灭异常的靶细胞。

CAR-T细胞疗法早期主要应用于血液系统肿瘤，近年来开始有其他领域的拓展。正是基于这样的背景，浙大儿院从今年年初启动了CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，面向全国招募受试者。

肾脏内科主治医师何雪作为CAR-T临床试验项目联络人，时刻关注患儿的恢复情况。

她透露，001号病例目前已完成细胞回输超过半年，目前已经没有什么红斑狼疮症状，面部皮疹消退，蛋白尿消失，9月份已经返回校园。

002号病例回输后近5月，目前仅有少量蛋白尿；003号病例持续3年的全身重度皮疹已完全消退；004号病例已停用长达11年的药物治疗；005号病例系SLE合并急性竭血液透析患者，经治疗后血肌酐从最高700umol/L下降至168umol/L，尿量从50-100ml上升到800-1000ml，已经大大缓解临床症状。

剩余的15个病例随访时间还不是很长，有待进一步随访观察，但就目前的各项指标而言，也都出现恢复好转。

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